Руксолитиниб CAS 941678-49-5

Руксолитиниб се използва за лечение на междинна или високорискова миелофиброза, включително първична миелофиброза, миелофиброза след полицитемия вера и миелофиброза след есенциална тромбоцитемия. Миелофиброзата е животозастрашаващ проблем с костния мозък, който се проявява със следните симптоми: увеличен далак (спленомегалия), силен сърбеж, треска, нощно изпотяване, загуба на тегло, болка в костите или необичайна умора или слабост. Използва се и за лечение на полицитемия вера при пациенти, които преди това са били лекувани с хидроксиурея, която не е подействала добре.
Руксолитиниб се използва и за лечение на остра реакция на присадката срещу приемника (aGVHD) при пациенти, които са били лекувани с други лекарства (напр. стероиди), които не са подействали добре. Използва се и за лечение на хронична реакция на присадка срещу гостоприемник (cGVHD) при пациенти, които са били лекувани с 1 или 2 предишни лечения, които не са подействали добре.

Руксолитиниб е вид таргетно лекарство за рак, наречено блокер на раков растеж. Блокер на растежа на рака блокира факторите на растежа Отворете елемент от речника, който задейства деленето и растежа на раковите клетки. Руксолитиниб действа, като блокира ген. Отворете елемент от речника, който е важен за производството на кръвни клетки. Отворете елемент от речника. Този ген се нарича Janus Associated Kinases 1 или 2 (JAK 1 или JAK2).
Имате кръвен тест, за да проверите за промяна на JAK гена, преди да започнете лечението.

Ruxolitinib се предлага като таблетка за приемане през устата. Обикновено се приема със или без храна два пъти на ден. Приемайте руксолитиниб приблизително по едно и също време всеки ден. Следвайте внимателно указанията на етикета на вашата рецепта и помолете Вашия лекар или фармацевт да ви обясни всяка част, която не разбирате. Вземете руксолитиниб точно както е указано. Не приемайте повече или по-малко от него или го приемайте по-често, отколкото е предписано от Вашия лекар.
Ако се лекувате за миелофиброза или PV, Вашият лекар може да Ви започне с ниска доза руксолитиниб през първите четири седмици от лечението и постепенно да увеличи дозата след това време, не повече от веднъж на всеки 2 седмици. Ако се лекувате за остра GVHD, Вашият лекар може да Ви започне с ниска доза руксолитиниб и може да увеличи дозата Ви след поне 3 дни лечение. Ако се лекувате за остра или хронична GVHD, Вашият лекар може постепенно да намали дозата Ви руксолитиниб след най-малко 6 месеца лечение.
Ако не можете да приемате храна през устата и имате назогастрална (NG) сонда, Вашият лекар може да Ви каже да приемате руксолитиниб през назогастралната (NG) сонда. Вашият лекар или фармацевт ще Ви обясни как да приготвите руксолитиниб за приложение през NG тръба.
Вашият лекар ще назначи кръвни изследвания преди и по време на лечението, за да види как се повлиява това лекарство. Вашият лекар може да увеличи или намали дозата Ви руксолитиниб по време на лечението Ви или може да Ви каже да спрете приема на руксолитиниб за известно време. Това зависи от това колко добре действа лекарството за вас, резултатите от вашите лабораторни тестове и дали имате странични ефекти. Говорете с Вашия лекар за това как се чувствате по време на лечението. Продължете да приемате руксолитиниб, дори ако се чувствате добре. Не спирайте приема на руксолитиниб, без да говорите с Вашия лекар. Ако Вашият лекар реши да спре лечението Ви с руксолитиниб, той може постепенно да намали дозата Ви.
Помолете вашия фармацевт или лекар за копие от информацията на производителя за пациента.

Руксолитиниб също като цяло е безопасен и се понася добре и осигурява значимо намаляване на спленомегалията и симптомите при пациенти, които са започнали повторно лечение с руксолитиниб след прекъсване на лечението. В съответствие с механизма на действие на руксолитиниб, хематологичните нежелани реакции са основната причина за прекъсване на лечението. При 207 пациенти, които са възобновили лечението след прекъсване на терапията, руксолитиниб е осигурил намаляване на дължината на осезаемия далак и симптомите преди и след прекъсване на лечението. След подновяване на лечението пациентите успяха да продължат да приемат руксолитиниб при средна доза от ≈10 mg два пъти дневно и повечето пациенти не се нуждаеха от ново прекъсване. Честотата на нежеланите реакции не се повишава след повторно започване на лечението. В допълнение, честотата на прекъсване след повторно започване на лечението е сравнима с тази, наблюдавана в общата популация на проучването. Трябва да се отбележи, че няма доказателства за ефект на отнемане след прекратяване на лечението с руксолитиниб при тази група пациенти.
Профилът на нежеланите събития на руксолитиниб при пациенти със среден риск е в съответствие с този, докладван преди това при пациенти с по-висок риск. Честотата на нехематологичните нежелани реакции е сходна и в двете групи пациенти, въпреки че тези с по-висок риск от МФ съобщават за по-високи нива на умора (12,9% срещу 5,5%). Реактивиране на херпес зостер се наблюдава и в двете групи, като пациентите със среден риск съобщават за по-високи нива на реактивиране (8.0% срещу 3,6%).
Пациентите с МФ със среден{0}}риск са постигнали клинично значимо намаление на размера на далака и подобрение на симптомите в съответствие с тези, наблюдавани при пациенти със среден-2- и висок риск, включени в това проучване. На 24-та седмица малко повече пациенти с междинен --рисков МФ са постигнали по-голямо или равно на 50% намаление спрямо изходното ниво на палпиращата се дължина на далака, отколкото пациентите в общата популация (63,8% спрямо 56,9% съответно); процентите са били подобни на седмица 48 (60,5% спрямо 62,3%). Освен това, подобен дял пациенти във всяка кохорта е постигнал по-голямо или равно на 50% намаление спрямо изходното ниво на дължината на осезаемия далак по всяко време (обща популация, 69%; пациенти със среден -1-риск, 77,6%). Средното време до отговор на далака също е подобно (4,7 спрямо 5,1 седмици). По същия начин делът на пациентите, които са постигнали клинично значими подобрения на симптомите (≈30% до 40%), е в рамките на очаквания диапазон и съответства на този, наблюдаван в общата JUMP популация (≈45% до 50%).